A bebé Matilde, que sofre de atrofia muscular espinhal, vai receber o medicamento mais caro do mundo, o Zolgensma, no dia 27 de agosto, informaram os pais da criança através do Facebook.
Já nos confirmaram a data para tomar o novo medicamento (zolgensma) dia 27 de agosto... Apesar de estar bem da parte respiratória, dos exames estarem bem e já terem passado 3 das 4/5 semanas que inicialmente nos tinham falado, agora a data é esta... Os papás estão de rastos e nao conseguem aceitar que tenha que ser tão tarde, mas não vamos baixar os braços", escreveram na rede social, onde escrevem como se fosse a bebé a falar.
A mensagem partilhada diz ainda que Matilde está bem da parte respiratória.
Os pais da bebé Matilde recolheram donativos num valor superior a dois milhões de euros, custo do medicamento Zolgensma, da empresa Avexis, que pertence à farmacêutica Novartis, depois de o caso da bebé ter sido divulgado.
O Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como terapia genética dirigida à raiz da doença que afeta a bebé Matilde. O elevado preço do medicamento prende-se com o investimento realizado na investigação.
O medicamento Zolgensma ainda só foi aprovado nos Estados Unidos. No mercado português já existe, devidamente aprovado, o Spinraz, que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.